三元基因:精选层四大研发募投项目瞄准“世界级”难题

三元基因(837344)下周开启精选层公开发行,计划募资3.5亿元,研发募投项目主要有4大项,均是植根于三元基因十余年研究开发的技术积累,均是具有技术原始创新和市场领先创新的重磅产品,均是瞄准市场潜力巨大的“世界级”难题。

其中“重组人干扰素α1b雾化吸入治疗小儿RSV肺炎临床试验”项目,是填补儿童呼吸道感染的市场空白,未来几年内市场空间将达到百亿元。另外3个研发募投项目分别针对乙肝治疗、新冠肺炎治疗、肿瘤治疗等,均为重大疾病领域的重磅产品。

据国信证券研究报告指出,三元基因四大研发募投项目的研究处于领先地位,其中有两项三期临床研究,一项二期临床研究,一项开创性临床研究。四大研发募投项目的实施,有助于公司在未来两年陆续推出具有技术领先性、行业竞争力和广阔市场前景的重磅新产品。

攻克小儿RSV肺炎:抢占雾化吸入空白市场

三元基因的“重组人干扰素α1b雾化吸入治疗小儿RSV肺炎临床试验”项目,是此次精选层募投重点项目,投资金额最大,达到6203万元。该项目主要用于治疗儿童RSV感染引起的下呼吸道感染,开发治疗肺炎和细支气管炎的干扰素吸入剂。

RSV即呼吸道合胞病毒(Respiratory Syncytial Virus),是一种RNA病毒,是引起婴幼儿病毒性肺炎和毛细支气管炎的首要病原,多见于新生儿和6个月以内的婴儿。

国信证券研究报告显示,RSV病毒是造成5岁以下儿童呼吸系统感染、住院和死亡的最主要病原体,全球每年3,380万5岁以下儿童患病。中国是全球5个RSV发病率最高的国家之一,据估计约为31/1000,年新发病例680万,占儿童急性下呼吸道感染的18.7%。

据公开发行说明书显示,儿童病毒感染是干扰素重点发展领域。三元基因的重组人干扰素α1b因其疗效确切,不良反应轻,具有突出的临床优势,预计到2028年在儿童呼吸道感染的市场空间将达到214亿元。

据介绍,三元基因的主营产品重组人干扰素α1b(商品名:运德素),经过十余年的实验室研究和临床研究,用雾化给药方式治疗病毒性肺炎,在产品技术方面和患者依从性方面均具有明显的优势,该产品也是目前市场上同类产品中唯一获得官方批准在产品说明书上标注有用于小儿RSV肺炎适应症的干扰素产品。

三元基因称,此次在募投项目,将继续深入探索运德素以雾化吸入给药方式实现对小儿RSV肺炎的治疗,目前已经完成了儿童安全性研究和剂量探索研究临床实验,探明了本品在儿童的安全剂量和有效剂量范围,并获得了国家药监局III期临床试验批件,已启动III期临床试验。项目成功后,公司可迅速填补空白的雾化干扰素吸入用药治疗儿童RSV肺炎适应症市场,成为独家重磅品种。

2015年至2018年,公司凭借重组人干扰素α1b在儿科病毒性肺炎治疗领域的拓展,营业收入从1.18亿元增至3亿元。未来独家生产的运德素吸入剂上市后,对公司业绩将产生积极影响。

抗击新型冠状病毒肺炎:

争做首个抗新冠病毒吸入药物

“重组人干扰素α1b防治新型冠状病毒肺炎临床试验”项目临床用途是预防和治疗新型冠状病毒肺炎。该项目是针对全球性重大传染病疫情的应急开发项目。

目前新冠肺炎仍在全球肆虐,国外现有病例2000多万人。世界卫生组织曾表示,新冠病毒将与我们长期共存。针对新冠肺炎的治疗,我国尚没有确定有效的抗病毒药物。干扰素α是人类面对已知病毒和未知病毒核心的抗病毒手段之一。从流感病毒到中东呼吸综合症,从SARS冠状病毒再到新型冠状病毒,干扰素均发挥了重要作用。

面对新冠肺炎,国家卫健委等连续发布八版《新型冠状病毒肺炎诊疗方案》均将雾化吸入α-干扰素列为抗病毒首选推荐方案。三元基因被国家工信部认定为疫情防控药品中央储备单位,运德素产品纳入《疫情防控重点保障物资清单》,在全国抗击新冠肺炎疫情防控一线得到广泛应用。

为获得国家药监部门针对新冠肺炎的生产批文,公司已于2020年4月获得了国家药品监督管理局批准干扰素α1b雾化吸入治疗新冠肺炎和干扰素α1b注射液预防新冠肺炎的两个临床批件。据了解,该临床试验是首个经国家药监局批准的干扰素防治新冠肺炎项目,目前处于III期临床阶段,领先于欧美发达国家。

该项目的开发,将为干扰素成人呼吸领域提供重要的抗病毒产品,后续将在成人呼吸这一新的领域,应用雾化吸入这一独特用药方法,开拓成人病毒性肺炎这一蓝海市场,强化核心技术优势和市场占有,在我国乃至全球都将大大提升公司的行业和品牌影响力,具有重大的社会效益和经济效益。

综上,运德素雾化吸入治疗RSV肺炎和防治新型冠状病毒肺炎临床试验项目的开发,将大大扩展运德素在儿科呼吸领域和成人呼吸领域的临床应用。一旦项目成功实施,将形成新的业务增长点。同时,以上两个项目的开发将成为全球首个干扰素雾化吸入新用药途径和剂型,作为针对重大新适应症的重大创新用药途径,十分契合儿科呼吸和成人呼吸两大临床领域的临床应用发展趋势。

乙肝项目:

瞄准临床治愈最高目标,致力实现精准治疗

据介绍,慢性乙肝治疗临床最高目标是把乙肝病毒S抗原完全清除,达到临床治愈,以防止肝纤维化和肝癌发生。

慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒(HBV)持续感染引起的肝脏慢性感染性炎症,是全球发病率最高的传染病之一。相关研究报告显示,我国更是属于乙肝高流行国家,有9,000万乙肝病毒感染者,其中慢性乙肝病人2800万人;2014年-2018年乙肝年平均发病人数为96.28万例。

三元基因公开发行书显示,2018年肝病用药医院市场规模达到657.4亿元,预计2020年将达到830.8亿元。据介绍,干扰素由于具有疗程明确、可使病毒抗原清除以实现临床治愈的优点,是乙肝治疗的首推药物,预计2020年肝病用干扰素市场规模约为47.99亿元。

三元基因此次募投项目中正在开发的新型PEG集成干扰素,在疗效、安全性、质量成本均有优势。国信证券研究报告称,产品生物活性是跨国药企罗氏公司对应进口产品派罗欣的5倍;长效性方面可由普通产品的每日注射一次延长到每周一次;安全性方面优于已上市进口长效干扰素;分子重排技术、定点突变技术和PEG定点修饰技术的创新运用,提高产品质量,降低生产成本,相关技术获中国、美国、韩国和日本等十余项发明专利授权。

据了解,目前新型PEG集成干扰素已经完成中国健康成年受试者中单次给药的耐受性、药代动力学和药效动力学试验和中国慢性乙型肝炎患者中多次给药的耐受性、药代动力学和药效动力学试验。

在临床应用策略方面,提出了全新的精准医疗思路:通过基因检测,筛选对干扰素有效的患者,提高临床治愈率。目前,公司的肝炎患者干扰素有效基因检测技术已取得突破性进展,三元基因已获得专利证书。

通过该项技术,可在注射运德素前对乙肝患者进行筛选,选择有望实现乙肝最高目标—S抗原清除的乙肝患者,在使用新型PEG集成干扰素后,实现对慢性乙肝的精准治疗。

以上新型PEG集成干扰素分子和基因检测技术为全球行业领先。该项目的实施可以进一步提高乙肝临床治愈率,达到精准检测、精准治疗的目的,为拓展巨大的乙肝应用市场,提供了全新结构药物和精准临床解决方案。

肿瘤免疫细胞项目:

联合运德素,攻克肝癌 “世界难题”

 “γδT细胞的肿瘤免疫细胞治疗临床研究”项目,主要用于治疗肝癌、淋巴瘤等难治性恶性肿瘤。

据介绍,细胞免疫治疗是继传统的手术、放疗、化疗之后的第四种治疗技术,与干扰素有良好的协同效应。该治疗方法具有简单,针对性强,副作用小,见效快等优点。

γδT细胞为T淋巴细胞的一种,已证明与重组人干扰素α1b有良好的协同效应。

肝癌是我国常见的恶性肿瘤之一。我国肝癌的年死亡率为20 /10万,在恶性肿瘤死亡顺位中占第2位,其病因主要与肝炎病毒感染有关。目前对病毒性肝炎演变的肝癌没有很好的治疗方法。γδT细胞具有强有力的直接杀伤肿瘤细胞作用,而运德素具有抗病毒和抗肿瘤双重作用,因此,两者联合有望获得突破性进展。

三元基因近期投资了一家国际领先的γδT细胞治疗技术公司,该公司依托中国医学院科学院/北京协和医学院免疫学系的创新团队打造了基于γδT细胞的国际肿瘤免疫治疗中心。经过双方长达一年的合作,双方已完成了干扰素α1b和γδT细胞的体外抗肿瘤实验室研究,显示了良好的药物协同效应,该项研究论文已公开发表。

在此基础上,双方进一步合作推进异体γδT细胞联合运德素治疗肝癌的临床研究,通过强强联合,优势互补,共同解决重大、关键性技术问题,推进细胞治疗走向临床和市场。此项合作会大大增强三元基因公司在肿瘤领域的研发创新能力,加速重磅产品上市速度。

目前,“γδT细胞的肿瘤免疫细胞治疗临床研究”项目已完成以肝癌作为适应症的实验室研究工作,正在开展探索性临床研究。选择与运德素具有协同效应的γδT细胞进行肝癌的免疫治疗是三元基因在肿瘤治疗领域持续开拓的新路。

进入细胞免疫治疗领域,将进一步拓展三元基因的技术领域,丰富产品结构,将为三元基因在抗肿瘤方向上又增添了新的方法和途径。

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